Łatwogang nie ustaje - influencer zaapelował do prezydenta Karola Nawrockiego i Ministerstwa Zdrowia, by rozważyli refundację lub obniżenie kosztów leczenia dla dzieci cierpiących na DMD. Terapia genowa kosztuje 15 mln zł. Dostał odpowiedzi, ale nie takie zapewne, jakich by oczekiwał.
Piotr Hancke - po udanej akcji ze streamem dla Cancer Fighters - ruszył rowerem przez całą Polskę, by uzbierać fundusze na jedną terapię - właśnie dla dzieci z DMD (więcej o tym w artykule: "Łatwogang dojechał do celu, ale trzecia zbiórka wciąż trwa"). Teraz zaapelował do władz:
- Potrzeba kosmicznych ilości pieniędzy. Nie ma szans, byśmy jako społeczeństwo je zebrali w tym momencie. Nie damy rady - przekonywał w jednym z nagrań Piotr Hancke, który znany jest bardziej jako streamer Łatwogang.
W związku z tym poprosił o interwencję w sprawie terapii prezydenta Karola Nawrockiego i Ministerstwo Zdrowia. Na razie rodziny muszą uzbierać około 15 mln zł, by udać się na leczenie do USA.
Może jest możliwość, by prezydent wraz z rządem razem połączyli siły. Lek na DMD na ten moment nie jest refundowany. Może byłaby możliwość refundalności, może są różne możliwości na pomoc. [...] Może jest możliwość, by obniżyć niektóre koszta...Ale przysięgam, że jestem pewny, że i wy, i my jako ludzie chcielibyśmy, żeby te dzieci były zdrowe - przekonuje influencer.
I dodaje, że "bylibyśmy w stanie dać te 500 mln zł z podatków, żeby te dzieci miały szansę". W Polsce na DMD choruje 400 dzieci.
Resort zdrowia ucina temat refundacji terapii genowej
Ministerstwo Zdrowia studzi jednak emocje. Resort napisał wprost: refundacja nie jest możliwa, ponieważ lek nie został zatwierdzony w Unii Europejskiej. A dzieje się tak niezmiernie rzadko. I zaznacza, że Europejska Agencja Leków rok temu nie wydała pozwolenia, a nie wydaje takiej decyzji bez powodu - zaznacza w "Rynku Zdrowia" wiceministra Katarzyna Kacperczyk.
Zgodnie z ustawą my w ogóle nie możemy tego refundować. Ale byśmy też nie zmaierzali. Wyobraźmy sobie, że podamy to eksperymentalnie w ramach ratunkowego dostępu i dziecko by zmarło - dodaje.
W uzasadnieniu Bruksela napisała wprost, że "nie wykazano korzyści ze stosowania produktu Elevidys". Stąd taki wniosek? Firma Roche Registration GmbH przedstawiła wyniki badań z udziałem 125 dzieci, którym podano wlew leku lub placebo. Głównym kryterium była ocena zdolności poruszania się w ciągu 12 miesięcy. W dokumentacji można przeczytać, że "nie wykazano, by produkt miał znaczący wpływ [...] Poprawę wyników zaobserwowano u pacjentów, którzy otrzymali produkt, jak i u tych którzy przyjęli placebo. [...] Niewielka różnica statystyczna mogła wynikać z przypadku".
Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych także rekomenduje, by nie podawać w Polsce terapii genowych niezarejestrowanych w Europie. Lekarze mówią dyplomatycznie w "Rynku Zdrowia": "najbezpieczniej jest powiedzieć i będzie to prawdziwe, że lek nie jest jednoznacznie uznany za skuteczny".
Prezydent wykorzystuje DMD do ataków na rząd
Prezydent Karol Nawrocki wyszedł z inicjatywą systemowego rozwiązania problemów z finansowaniem leczenia chorób rzadkich - zaznaczył w wywiadzie z "Faktem" rzecznik Rafał Leśkiewicz, przypominając ustawę o Funduszu Medycznym. Jak wskazuje, teraz konieczne są działania ze strony rządu i "znalezienie środków na leczenie".
Te przepisy są już procedowane w trybie pilnym. W tym przypadku jednak problem ponownie może stanowić odmowa Europejskiej Agencji Leków.
Amerykański cud czy medyczny eksperyment?
DMD to dystrofia mięśniowa Duchenne'a, która osłabia mięśnie, obniżając ich sprawność. Dotyczy to także serca i tych odpowiedzialnych za oddychanie. Podanie leku w USA jest uzależnione nie tylko od wieku (do 4 lat) i sprawności dziecka (musi jeszcze móc chodzić), ale także od mutacji choroby.
W samych Stanach Zjednoczonych terapia jest uznana za "warunkowo zatwierdzoną". Jak na razie lek, o który apelował Łatwogang, otrzymało 1000 małych pacjentów. Dwójka dzieci zmarła po podaniu terapii, a jedna miała ciężkie powikłania - w ich jednak przypadku podano go dzieciom już niechodzącym.
opr. aw
