Molecure liczy, że do końca 2026 r. wyznaczy dawkę farmakologicznie aktywną w OATD-02 oraz w ciągu najbliższych miesięcy zrandomizuje 50 pacjentów w badaniu OATD-01. W II kw. 2027 r. zakłada uzyskanie rezultatów drugiej analizy cząstkowej w OATD-01 – poinformował PAP Biznes prezes Marcin Szumowski.
"Zintensyfikowaliśmy nasze interakcje z ośrodkami uczestniczącymi w badaniu KITE (OATD-01), w celu osiągnięcia poziomu 50 zrandomizowanych pacjentów w badaniu, co umożliwi przeprowadzenie przez Niezależny Komitet Monitorowania Danych (IDMC) kolejnej – i ostatniej – analizy cząstkowej oraz analizy biostatystycznej. Wyniki tych analiz pozwolą ostatecznie zdefiniować próbę, czyli liczbę pacjentów, którzy powinni zostać włączeni do badania, żeby jego wyniki miały statystyczną znamienność oraz umożliwiały dalszy rozwój w trzeciej fazie" – powiedział prezes.
"Liczymy na to, że poziom 50 pacjentów osiągniemy na kilka tygodni przed końcem 2026 r. Jeśli wszystko pójdzie zgodnie z planem, na początku drugiego kwartału 2027 r. powinniśmy dysponować wynikami z tych analiz oraz konkretną rekomendacją IDMC. Druga analiza cząstkowa, obejmuje ocenę bezpieczeństwa i skuteczności oraz ponowne oszacowanie statystyczne wymaganej liczebności próby. Wówczas będziemy mogli zdecydować ilu pacjentów ostatecznie potrzebujemy do zakończenia badania II fazy, co pozwoli precyzyjnie określić dalszy harmonogram i budżet badania KITE” – dodał.
Badanie kliniczne KITE fazy II w ramach rozwoju klinicznego programu OATD-01 ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa w leczeniu aktywnej sarkoidozy płucnej.
W lipcu 2026 r. Molecure otrzymało od IDMC, po analizie danych dla 30 pacjentów, pozytywną rekomendację kontynuowania badania klinicznego fazy II dla cząsteczki OATD-01 u pacjentów z aktywną sarkoidozą płucną bez wprowadzania żadnych zmian do protokołu badania.
"Ta rekomendacja zwiększyła tempo przebiegu badania, rekrutację i też jego odbiór, bo pokazuje istotne zmniejszenie ryzyka w zakresie bezpieczeństwa i rokuje pod względem skuteczności OATD-01. Po zbadaniu pierwszej grupy 30 pacjentów przez niezależną komisję, która widziała dane rozślepione, pod względem bezpieczeństwa nie zauważono różnicy pomiędzy grupą, która przyjmowała OATD-01, a grupą, która przyjmowała placebo. To też pokazuje, że dawka jest z jednej strony biologicznie aktywna, co sugeruje analiza biomarkerów - obserwowane możliwe sygnały określonego trendu odpowiedzi biologicznej w postaci zahamowania procesu zapalnego, a z drugiej strony jest bezpieczna, bo nie odnotowano żadnych istotnych działań niepożądanych (serious adverse events SAE - przyp. PAP) bezpośrednio związanych z lekiem” – powiedział Szumowski.
Na początek października liczba pacjentów, którzy kwalifikowali się do badania klinicznego, czyli zrandomizowanych, wynosiła 43. Pierwotne założenia badania określają liczbę pacjentów na 96 osób. W ocenie prezesa, pozytywne wnioski z kolejnej analizy cząstkowej mogłyby przełożyć się na znaczące obniżenie liczby pacjentów wymaganej do ukończenia badania.
"Od liczby pacjentów zależne są oczywiście ostateczne koszty – np. przy 60 pacjentach ograniczenie kosztów może być na poziomie 3-2,5 mln euro - w skali budżetu całego badania na poziomie ok. 10 mln euro. Sam czas badania też byłby krótszy” – dodał.
Badanie trwa obecnie w ośrodkach w Stanach Zjednoczonych oraz w Europie, w tym w Wielkiej Brytanii, Norwegii, Francji, Danii, Grecji, Niemczech i Holandii.
"Nasze spotkania w ośrodkach w Stanach, które właśnie odbyliśmy w trzecim tygodniu września, dotyczyły nie tylko przyspieszenia rekrutacji, ale też planowania konstrukcji i potencjalnej populacji, jaką chcielibyśmy określić w trzeciej fazie” – powiedział Szumowski.
"Trzecia faza badań na pewno nie będzie finansowana przez nas, ale chcemy brać w niej udział – i takie rozmowy prowadzimy” – dodał.
Jak ocenił prezes, obecnie jedyną aktywną konkurencją w obszarze badań jest Xentria z lekiem o innych parametrach niż OATD-01. Jest to przeciwciało o mechanizmie działania od lat wykorzystywanym klinicznie w innych wskazaniach, wymagające podawania we wlewach, podczas gdy OATD-01 ma postać doustnej tabletki.
"Także firma aTyr próbuje wrócić do gry, ale jak na razie nie jest jasne czy uda jej się pozyskać finansowanie na drugie podejście do badania III fazy. Konkurencji jest więc mało, a jednocześnie zainteresowanie branży jest duże” – dodał.
Zarząd prowadzi rozmowy partneringowe dotyczące projektu OATD-01 i po analizie danych od 30 pacjentów i rekomendacji IDMC widzi zwiększone zainteresowanie ze strony potencjalnych partnerów.
"Z naszych szacunków wynika, że wartość potencjalnej transakcji po zakończeniu badania II fazy może być istotnie wyższa niż wartość transakcji na obecnym etapie, kiedy nie mamy jeszcze np. wyników drugiej analizy cząstkowej” – powiedział Szumowski.
"Odbieramy wyraźne sygnały z rynku, że na tym etapie warto być może zagrać o większą stawkę” – dodał.
Molecure prowadzi badanie w programie OATD-01 w leczeniu aktywnej sarkoidozy płucnej. Spółka widzi także potencjał dla OATD-01 w innych wskazaniach, w tym w MASH (choroba metaboliczna wątroby, ang. metabolic dysfunction-associated steatohepatitis, dawniej określana jako non-alcoholic steatohepatitis, NASH), a także IPF lub innych śródmiąższowych chorobach płuc.
"Na ten moment chcemy przede wszystkim pokazać przekonujące wyniki w pierwszym wskazaniu. W prowadzonych rozmowach partneringowych rozważamy też inne wskazania, ale na tym etapie skupiamy się na najważniejszym celu, czyli wykazaniu skuteczności i bezpieczeństwa w sarkoidozie płucnej. Nie skreśla to jednak możliwości rozszerzenia wskazań” – powiedział prezes.
Drugim z projektów klinicznych spółki jest OATD-02. Wieloośrodkowe badanie kliniczne fazy I typu first-in-human prowadzone jest w Polsce i obejmuje pacjentów z wybranymi zaawansowanymi guzami litymi, w tym m.in. rakiem jelita grubego, jajnika, trzustki i nerki.
W dawce 40 mg/dobę wszyscy pacjenci ukończyli już przyjmowanie leku, a w dawce 80 mg dwóch z trzech zaplanowanych w tej grupie pacjentów ukończyło fazę wstępnego podawania leku bez zaobserwowania toksyczności limitującej dawkę, czyli tzw. DLT.
"Dwóch z trzech przewidzianych pacjentów w badaniu OATD-02 ukończyło fazę miesięcznego podawania leku bez wystąpienia DLT i kontynuują badanie. Jesteśmy w trakcie rekrutacji do badania kolejnego pacjenta w tej grupie. Do badania kwalifikujemy pacjentów z zaawansowaną chorobą, po kilku wcześniejszych liniach terapii, dlatego sam screening może trwać nawet kilka tygodni” – powiedział prezes.
"Przed końcem roku powinniśmy więc wiedzieć więcej i być w stanie wyznaczyć dawkę farmakologicznie aktywną” – dodał.
Jeśli co najmniej trzech pacjentów w tej dawce ukończy badanie bez toksyczności limitującej dawkę (DLT) możliwe będzie wyznaczenie dawki farmakologicznie aktywnej, co oznaczać będzie osiągnięcie wyznaczonego celu badania FIH.
"Osiągnięcie dawki farmakologicznie aktywnej umożliwi nam rozpoczęcie rozmów dotyczących drugiej fazy, już w bardziej precyzyjnie zdefiniowanym zakresem wskazań terapeutycznych. Najprawdopodobniej byłyby to nowotwory jelita grubego, ponieważ przebieg choroby koreluje z wysokim poziomem arginazy, będącej celem naszego inhibitora. Dodatkowo na etapie badań przedklinicznych uzyskaliśmy bardzo przekonujące wyniki w modelach CRC (colorectal cancer - przyp. PAP), co przemawia za dalszym rozwojem programu właśnie w tym wskazaniu” – powiedział Szumowski.
"Od wyznaczenia dawki do momentu zgody na rozpoczęcie badania drugiej fazy minąć może około pół roku” – dodał.
Poza rozmowami w kluczowym projekcie OATD-01, Molecure szuka partnerów także dla OATD-02.
"Większość firm czeka na wyznaczenie dawki, bo to jest kluczowe, by mieć jasność czy można rozwijać program kliniczny dalej. Uważam, że do rozmów wrócimy więc po przeanalizowaniu wyników fazy pierwszej – wówczas negocjacje powinny się zintensyfikować” – powiedział prezes.
CASH RUNWAY DO I POŁ. '27; SPÓŁKA ROZWAŻY M.IN. MOŻLIWOŚĆ POZYSKIWANIA ŚRODKÓW ZA GRANICĄ
Na koniec czerwca 2026 r. środki pieniężne posiadane przez Molecure wynosiły ok. 24,9 mln zł. Posiadane i zabezpieczone środki zapewniają spółce tzw. cash runway do pierwszej połowy 2027 r. Wśród możliwych źródeł finansowania spółka wymienia wpływy z umów partneringowych, granty, finansowanie dłużne oraz emisję akcji.
"Wykorzystanie środków zależy w dużej mierze od liczby pacjentów w badaniu KITE. Przy utrzymaniu uśrednionego bieżącego tempa rekrutacji zapotrzebowanie na dodatkowe środki finansowe może wystąpić w pierwszej połowie 2027 r.” – powiedział prezes.
"Dlatego z odpowiednim wyprzedzeniem analizujemy możliwe źródła finansowania dalszego rozwoju. Oprócz środków z potencjalnej transakcji partneringowej bierzemy pod uwagę instrumenty dłużne, emisję i tradycyjnie - granty” – dodał.
Jak ocenił, w obszarze grantów dla biotechnologii po słabszych ostatnich kilku latach, sytuacja poprawia się.
"Ogólnie na świecie sektor biotechnologiczny wraca do łask i liczymy na to, że wzrośnie apetyt na inwestowanie w projekty lekowe i biotechnologię w Polsce” – dodał Szumowski.
Molecure kontynuuje rozwój platformy AI, która wspiera proces odkrywania leków.
"Taka platforma pomaga w skróceniu czasu, obniżeniu kosztów, zmniejszeniu liczby eksperymentów, więc na pewno będziemy ten projekt kontynuować. Zaczęliśmy też rozmowy z firmą Eli Lilly, która rozwija swoje platformy z Nvidią” – powiedział Szumowski.
Środki z potencjalnej komercjalizacji projektów spółka planuje przeznaczyć na inwestycje w kolejne projekty kliniczne. Rozważa również możliwości pozyskiwania środków za granicą.
"Chcemy kontynuować działalność w kształcie bardziej odpowiadającym temu, jak spółka funkcjonowała przed partneringiem z Galapagos. Poszukujemy też rozwiązań, które umożliwią nam wypłynięcie na szersze wody, jeśli chodzi o rynek kapitałowy. To na razie wczesny etap, ale eksplorujemy docelowe zbieranie środków za granicą, być może w jakimś scenariuszu cross listingu” – powiedział prezes.
"Większość firm, które są istotne w branży biotechnologicznej, notowane są na Nasdaq - to na pewno jest uzasadniony kierunek, który pozwala zbierać znacznie większy kapitał i myśleć bardziej ambitnie” – dodał.
Dominika Antoniak (PAP Biznes)
doa/ gor/
