Czy stać nas na to, aby leczyć „nieuleczalnie” chorych? Ten etyczny, ale i ekonomiczny problem wywołał wiele emocji wśród prelegentów uczestniczących w sesji na temat leczenia chorób rzadkich w Polsce podczas IV Forum Rynku Zdrowia. – W biednym społeczeństwie ludzie muszą nieustannie dokonywać tragicznych wyborów. W przypadku chorób rzadkich dramat polega na tym, że zawsze będzie za mało środków dla wszystkich cierpiących.
Czy dać pieniądze na starców z demencją, czy na leczenie dzieci chorych genetycznie? A może inwestować w profilaktykę raka szyjki macicy u młodych dziewcząt? – pyta retorycznie etyk, prof. Zbigniew Szawarski z Wydziału Filozofii i Socjologii Uniwersytetu Warszawskiego. Najczęściej za choroby rzadkie uważa się w Europie takie, na które zapada 5 na 10 000 osób. Klasyfikuje się także choroby ultrarzadkie (1 przypadek na 40 000 osób).
Gdy gaśnie światło
– Ten, któremu nie umarło dziecko, nie wie, co to znaczy, gdy to jedno bezcenne dla wszystkich światełko gaśnie... Życie albo śmierć. Przewlekła białaczka szpikowa, porfiria, mukopolisacharydoza każdego typu, choroba Gauchera (grupa chorób spichrzeniowych – red.) to choroby, które prowadzą do ciężkiego kalectwa, uszkodzenia mózgu, wątroby, śledziony, krwi... – informowała profesor Alicja Chybicka, kierownik Katedry i Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej AM we Wrocławiu. – Przemysł farmaceutyczny niechętnie finansuje badania i produkcję leków sierocych. Są bardzo drogie, bo korzysta z nich mało pacjentów. Rozwiązanie problemu chorób rzadkich zostało wskazane jako priorytetowe przez Komisję Europejską. Polska polityka zdrowotna powinna potwierdzać ten kierunek działań – mówiła profesor Chybicka.
Wyliczyła też najważniejsze – oprócz wysokiej ceny leków – bariery związane z terapią rzadkich chorób, szczególnie u małych pacjentów, w tym:
· brak rejestracji leków, szczególnie dla małych dzieci poniżej 2. roku życia
· trudności związane z przeprowadzeniem badań klinicznych
· problemy z prawidłowym diagnozowaniem chorób (zdarza się, że między wystąpieniem pierwszych objawów a postawieniem właściwej diagnozy mija nawet kilka lat).
Jak finansować terapie
Terapia chorób rzadkich trwa z reguły przez całe życie pacjenta. Jej roczny koszt w niektórych przypadkach to nawet kilkaset tysięcy złotych na osobę.
Mała grupa polskich pacjentów z chorobą Gauchera i mukopolisacharydozą typu II uczestniczy w programach terapeutycznych finansowanych przez NFZ. Niektórzy pacjenci otrzymują leki dzięki programom charytatywnym prowadzonym przez firmy farmaceutyczne.
– Dofinansowanie leczenia przewlekłej białaczki szpikowej jest opłacalne, gdyż im dłużej nieleczeni są ci pacjenci, tym więcej kosztują – tłumaczył Wojciech Matusewicz, dyrektor Agencji Oceny Technologii Medycznych. – Niestety, nie zawsze łatwo podjąć odpowiednią decyzję farmakoekonomiczną w przypadku innych chorób.
Szef AOTM zaproponował stosowanie porozumień cenowo-wolumenowych (PVA), aby zwiększać dostępność leków w przypadku chorób rzadkich: – Umowa taka oznacza, że następuje zwrot całości lub części kosztu zakupu leków netto lub jedynie kosztu jego refundacji przez podmiot odpowiedzialny, czyli najczęściej producenta leku, na rzecz płatnika, w przypadku gdy wielkość jego sprzedaży przekroczy uzgodniony i zawarty w podpisanym porozumieniu poziom.
Polskie prawo jest niedostosowane do podpisywania porozumień cenowo-wolumenowych. Zdaniem Matusewicza, wprowadzenie odpowiednich regulacji umożliwiających zawieranie takich porozumień mogłoby poprawić dostępność terapii chorób rzadkich. Do poprawy tej dostępności ma także przyczynić się powołany w lipcu br. zespół do spraw chorób rzadkich. – Ten zespół specjalistów byłby ciałem doradczym dla ministra zdrowia, po to aby nie było manipulacji badaniami farmakoekonomicznymi – dodał dyrektor Matusewicz.
To są także nowotwory
Wśród chorób zaliczanych do rzadkich są także nowotwory – oprócz wspomnianej przewlekłej białaczki szpikowej – także rak wątroby i nerek. Dlatego wiele miejsca w tej sesji Forum poświęcono właśnie polskiej onkologii.
– Firmy farmaceutyczne windują ceny tych leków, a Polska jest na 27. miejscu w Europie, jeśli chodzi o umieralność z powodu chorób rzadkich i nikt się tym faktem nie przejmuje – grzmieli przedstawiciele stowarzyszeń pacjentów: Barbara Pepke, prezes Fundacji Gwiazda Nadziei, i Jacek Gugulski, prezes Ogólnopolskiego Stowarzyszenia Pomocy Chorym na Przewlekłą Białaczkę Szpikową. – Pacjenci są niewłaściwie diagnozowani, jest zbyt długi obieg dokumentów na linii szpital – konsultant krajowy – płatnik itd. Zdarza się, że pacjent umiera nie doczekawszy się, z powodu tej biurokracji, otrzymania odpowiedniej terapii.
Dr Krzysztof Krzemieniecki, małopolski konsultant wojewódzki w dziedzinie onkologii klinicznej i kierownik Zakładu Chemioterapii Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie, podkreślał: – Nasi farmakoekonomicy nie patrzą na koszty społeczne. Gdy umiera ojciec, matka, to dzieciom państwo musi zapewnić renty. Pacjent jest konsumentem i sprawdza produkt... Tak jest w USA. 88 dyrektywa unijna mówi o nadzorze sądowym nad decyzjami, także agencji ocen technologii medycznych. W naszym kraju jeszcze jest mało spraw sądowych, ale niedługo wzrośnie świadomość praw pacjentów – przewiduje dr Krzemieniecki.
Systemowe gwarancje
dostępu do najskuteczniejszych metod leczenia chorób nowotworowych oraz organizacyjne usprawnienie pracy oddziałów i szpitali onkologicznych umożliwiające przyspieszenie procesu diagnostyki i terapii – to główne tezy stanowiska, wypracowanego przez Polską Unię Onkologii i krajowych konsultantów, przedstawionego niedawno minister zdrowia Ewie Kopacz.
– Na tym spotkaniu po raz pierwszy poczułem się partnerem, bo obie strony wysłuchały nawzajem swoich racji – przyznał podczas debaty o chorobach rzadkich dr Janusz Meder, prezes Polskiej Unii Onkologii, który przyznaje, że wspomniane stanowisko PUO było już kolejnym wystąpieniem środowiska onkologów do decydentów z sugestiami na temat koniecznych zmian w organizacji leczenia nowotworów w kraju.
Powaga problemu i statystyki porażają, dlatego ze strony niejednej ekipy rządzącej padały już obietnice zmiany polityki w tym zakresie. Niestety, politycy przychodzą i odchodzą... – Do tej pory rozmawiałem już bodaj z dziesięcioma ministrami, nie licząc prezesów Narodowego Funduszu Zdrowia – wspomina Janusz Meder. – Ale ostatnie spotkanie było konstruktywne, także dlatego, że oprócz minister zdrowia, byli na nim obecni przedstawiciele Agencji Oceny Technologii Medycznych i NFZ. Zapowiedziano, że kolejne spotkanie odbędzie się niebawem.
Dr Janusz Meder przyznaje jednak, że na tym pozytywy się kończą: – Naszą porażką jest to, że przez ostatnie 6-7 lat nie zdołaliśmy tak naprawdę nic uzgodnić. Obserwuję kadencyjność decydentów i wpływ polityki, który nie pozwala na kontynuację myśli, którą się raz rozpoczęło. Trzeba ją zaczynać od nowa, jeszcze raz tłumaczyć i zabiegać o zrozumienie u polityków – ubolewa dr Meder. Zaznacza, iż przez całe lata nie udało się wypracować oczywistych koncepcji strategicznych, np. istnienia ośrodków o odpowiednich stopniach referencyjności, które muszą podlegać audytowi i być akredytowane.
Według Polskiej Unii Onkologii, wymagający olbrzymich nakładów, realny dostęp do osiągnięć współczesnej medycyny powoduje potrzebę dołożenia najwyższej staranności w ocenie kosztów i efektów metod leczenia.
Prezes PUO zaznaczył, że podczas spotkania w ministerstwie zgodzono się co do tego, iż dostęp do leczenia o udowodnionej skuteczności musi być równy dla wszystkich, którzy mogą odnieść z niego korzyść. Aby jednak to było możliwe, nad ordynacją najdroższych metod leczenia w każdym przypadku niezbędny jest specjalistyczny nadzór krajowych i wojewódzkich konsultantów w dziedzinie onkologii klinicznej oraz hematologii i onkohematologii dziecięcej.
Sesję poświęconą chorobom rzadkim zakończył przejmujący wykład prof. Zbigniewa Szawarskiego. Przedstawił w nim m.in. trzy teorie etyczne, które można odnieść do polityki zdrowotnej państwa oraz finansowania rzadkich i kosztownych terapii: utylitarystyczną (liczy się dobro ogółu, państwo pomaga przede wszystkim chorym cierpiącym na najbardziej powszechne choroby); praw moralnych; wreszcie etykę obowiązku.
Muszę pomóc cierpiącemu
– Musimy mieć system – apelował prof. Szawarski. – Ratowanie życia nie jest jedynym celem medycyny. Jest nim także przedłużanie życia i całe zdrowie publiczne. A w naszym kraju działa system „straży pożarnej”. Ktoś protestuje, to się go ucisza i daje np. drogie leki. W żadnym cywilizowanym państwie nie stosuje się tego typu metod. Najbliższa mi jest postawa dobrego samarytanina: „Nie mogę zostawić kogoś, kto cierpi doświadczony przez chorobꔀ.
– Taka zasada wymaga jednak kompromisu: Kto i ile za tę dobroć zapłaci? Konieczna jest redystrybucja budżetu i decyzje – np. ile na wojnę w Afganistanie, a ile na leczenie? W Polsce nie ma żadnego modelu sprawiedliwości społecznej. Wiemy, że źle jest, kiedy dzieci nie mają komfortu dobrego umierania, ale nikt nigdy się tym w Polsce nie zajął... – zakończył prof. Zbigniew Szawski.
VANESSA NACHABÉ-GRZYBOWSKA
LUIZA JAKUBIAK, WOJCIECH KUTA
Źródło:
