Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła doustny lek celowany (inhibitor RAS), który niemal dwukrotnie wydłuża przeżycie chorego z zaawansowanym rakiem trzustki. FDA uznał, że to „przełomowa terapia”.
Lek o nazwie daraxonrasib zatwierdzono do użycia w Stanach Zjednoczonych z sześciomiesięcznym wyprzedzeniem, w ramach zainicjowanej w 2025 r. przyspieszonej ścieżki rejestracyjnej.
Z opublikowanych wcześniej badań klinicznych wynika, że dzięki tej innowacyjnej terapii mediana całkowitego przeżycia chorych z przerzutowym gruczolakorakiem trzustki wydłużyła się do 13,2 miesięcy, podczas gdy tradycyjna chemioterapia zapewniała 6,7 miesiąca.
W przypadku tego wyjątkowo groźnego nowotworu to ogromny sukces, tym bardziej, że wiele dotąd testowanych leków zawiodło pokładane w nich nadzieje, albo postęp, mierzony skutecznością terapii, był jedynie nieznaczny.
Przeżycia w raku trzustki są wyjątkowo małe w porównaniu do takich nowotworów, jak rak jelita grubego czy rak piersi. Według Amerykańskiego Towarzystwa Onkologicznego (ACS) jest to najbardziej śmiertelny nowotwór, gdyż zwykle późno się go wykrywa i szybko daje przerzuty. Ponad połowa pacjentów z tą chorobą umiera po zaledwie trzech miesiącach od postawienia diagnozy.
Inhibitor RAS blokuje aktywne białka RAS (w tym zmutowane białka KRAS), napędzające niekontrolowany wzrost komórek nowotworowych u ponad 90 proc. pacjentów z rakiem trzustki. Dzięki temu jest szansa na spowolnienie przebiegu choroby, przynajmniej u niektórych pacjentów. Dlatego amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) w 2025 r. uznała lek za „przełomową terapię” i objęła go szybką ścieżką rejestracyjną.
Terapia nie została jeszcze zatwierdzona przez Europejską Agencję Leków (EMA). Jest ona jednak objęta przyśpieszoną procedurą rejestracyjną, którą rozpoczęto na początku lipca 2026 r.
Część pacjentów korzysta z nowej terapii w ramach badań klinicznych. Jednym z nich jest amerykański senator Ben Sasse, u którego w grudniu 2025 r. wykryto raka trzustki w zaawansowanym, czwartym stadium rozwoju. Jak informuje BBC News przyznał on, że został objęty badaniami klinicznymi i guz się u niego zmniejszył.
Zbigniew Wojtasiński (PAP)
zbw/ zan/
