Jeden noworodek skorzystał po pierwszym września, kiedy wdrożono refundację, z leczenia Zolgensmą – podał w środę w Sejmie wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski. Kolejne dzieci skorzystają niebawem – podał.
Wiceminister uczestniczył w posiedzeniu sejmowej Komisji Zdrowia, które było poświęcone leczeniu SMA, a zwołano je na wniosek grupy posłów. Wniosek przedstawiła Monika Wielichowska (KO).
Rdzeniowy zanik mięśni, czyli SMA (ang. spinal muscular atrophy) jest rzadką chorobą układu nerwowego uwarunkowaną genetycznie. Prowadzi ona do niepełnosprawności i przedwczesnej śmieci. Choroba dotyczy układu nerwowego, prowadzi do osłabienia i zaniku mięśni oraz znacznie obniżonego napięcia mięśniowego.
Od września na liście leków refundowanych jest Zolgensma - najdroższy lek na SMA, stosowany u dzieci. Warunkiem włączenia do programu lekowego jest m.in. wiek do szóstego miesiąca życia w momencie podania leku oraz brak jakiegokolwiek wcześniejszego leczenia z powodu SMA. W Polsce dostępne są też dwa inne leki przeznaczone dla chorych na SMA – terapia nusinersenem (lek Spinraza), który przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie nusinersenem u pacjentów, którzy nie mogą być nim leczeni ze względu na trudność podawania, dopełnia lek Evrysdi.
"Aktualnie jeden pacjent skorzystał z terapii (Zolgensma-PAP), chyba dwa dni temu. W tym tygodniu, bądź kolejnym chyba jeszcze trzech pacjentów jest zakwalifikowanych” – podał wiceminister Miłkowski.
Prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, która jest neurologiem dziecięcym, kierownikiem Kliniki Neurologii Rozwojowej Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku, mówiła na posiedzeniu komisji, że w Polsce wszystkie dzieci z SMA mają zapewnione leczenie.
"Terapia genowa została zrefundowana po ogromnych dyskusjach dla pacjentów, dla pacjentów, dla których ma szansę być najskuteczniejsza, czyli do szóstego miesiąca życia, nieleczonych niczym wcześniej, będących pacjentami z przesiewu, który działa fantastycznie” – wskazała.
"Mieliśmy najpierw refundację leczenia Spinrazą. Wszyscy byliśmy zachwyceni, bo ta refundacja szła dość szeroką ławą. Teraz mamy refundację dwóch dodatkowych leków. I de facto, zamiast się cieszyć, podnoszony jest problem, który jest troszeczkę nieprawdziwy” – dodała.
Prof. Mazurkiewicz-Bełdzińska podkreślała, że Polska jest jednym z czterech krajów w Europie, który ma taki, a nie inny model refundacji i najszybciej na świecie działający program badań przesiewowych.
"Rozumiem frustrację rodziców, którzy zbierają pieniądze na leczenie. Ale jestem neurologiem dziecięcym od ponad 30 lat i nie podpiszę się pod tym, by jeden pacjent brał dwie, lub nawet trzy terapie na raz, bo ja nie mam na to żadnych dowodów, że ja temu pacjentowi długoterminowo nie robię krzywdy” – zaznaczyła wskazując m.in. na brak danych o interakcji leków i terapii genowej.
Przeczytaj także
Także ekspertka podała, że jeden noworodek po pierwszym września otrzymał leczenie terapię genową, sprecyzowała, że jest to dziecko z Łodzi. Przekazała też m.in., że dwa noworodki w Poznaniu czekają na tę terapię.
"Tym, którzy walczą o terapię genową, chciałabym zwrócić uwagę, że im starsze dziecko, tym jest ona obarczona ogromnym ryzykiem. Państwo musicie zdawać sobie z tego sprawę” – powiedziała. (PAP)
Autor: Katarzyna Lechowicz-Dyl
ktl/ mhr/
