Ryvu Therapeutics, notowana na warszawskiej giełdzie firma biotechnologiczna (dawniej Selvita) otrzymała od amerykańskiego regulatora FDA informacje, że cząsteczka SEL120 może uzyskać status leku sierocego (ang. Orphan Drug Designation, ODD) - poinformowała spółka w komunikacie.
Posiadanie statusu leku sierocego w przypadku potencjalnego wprowadzenia SEL120 na rynek amerykański, pozwala ubiegać się o dostęp do szeregu ulg, a także uzyskać dodatkowy siedmioletni okres wyłączności na sprzedaż danego leku w USA, jak i wsparcie naukowe FDA w procesie dalszych badań klinicznych.
"Możliwość uzyskania statusu leku sierocego jest dla nas istotnym kamieniem milowym i ważnym etapem w prowadzonych badaniach klinicznych nad SEL120. Decyzja amerykańskiego regulatora podkreśla również znaczące niezaspokojone potrzeby medyczne w leczeniu ostrej białaczki szpikowej, choroby bardzo agresywnej, o wysoce niekorzystnym rokowaniu u pacjentów"- powiedział dr n. med. Setareh Shamsili, członek zarządu i dyrektor ds. medycznych Ryvu Therapeutics.
SEL120 jest rozwijanym samodzielnie, pierwszym w swojej klasie, małocząsteczkowym inhibitorem CDK8, wykazującym potencjał w leczeniu ostrej białaczki szpikowej.
Związek SEL120 został we wrześniu 2019 r. podany pierwszemu pacjentowi. Badanie fazy 1b prowadzone jest aktualnie w sześciu ośrodkach klinicznych w Stanach Zjednoczonych, i ma na celu ustalenie profilu bezpieczeństwa związku oraz rekomendowanej dawki do dalszych etapów rozwoju klinicznego, a także wstępną ocenę skuteczności przeciwnowotworowej w leczeniu chorych cierpiących na ostrą białaczkę szpikową lub zespół mielodysplastyczny wysokiego ryzyka.
Leki sieroce stosowane są w jednostkach chorobowych o charakterze przewlekłym, które występują u niewielkiej liczby osób w odniesieniu do całkowitej populacji, tj. nie więcej niż u 6 osób na 10 000, lub poniżej 200 000 przypadków w USA. Choroby rzadkie stanowią bardzo niejednorodną grupę schorzeń, które różnią się objawami i sposobem leczenia. Charakteryzuje je ciężki przebieg i często stanowią zagrożenie życia lub powodują przewlekłą niepełnosprawność. (PAP Biznes)
pr/
