FGFR

12 kwietnia 2019 r. Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) dopuściła do obrotu erdafitinib w leczeniu
nowotworów układu moczowego. Decyzja ta potwierdza ogromny potencjał zastosowania
inhibitorów FGFR w różnych nowotworach litych z aberracjami FGFR i dowodzi uznania tej klasy
leków jako nowego narzędzia w leczeniu zaawansowanych guzów litych. Celon Pharma S.A.
obecnie prowadzi badanie I fazy dla inhibitora FGFR w nowotworach: pęcherza moczowego,
żołądka i płaskonabłonkowego raka płuca.
Lek BELVERSA (erdafitinib) został dopuszczony przez FDA, na podstawie relatywnie małego programu
II fazy, z pojedynczym nierandomizowanym ramieniem obejmującym 87 pacjentów. Dostępne dane
pokazują, że odpowiedź u pacjentów na inhibitor FGFR wyniosła 32.3%. Byli to chorzy
nieodpowiadający na wcześniejsze leczenie, w tym: cisplatynę oraz immunoterapię opartą na
przeciwciałach anty-PDL-1 i PD1).1
Celon Pharma S.A. jest obecnie w trakcie I fazy klinicznej inhibitora FGFR (CPL304110) rozwijanego w
nowotworach litych, z aberracjami FGFR, obejmującej ok. 40 pacjentów z nowotworami: pęcherza
moczowego, żołądka, płaskonabłonkowym rakiem płuca. Zakończenie badania klinicznego I fazy
Spółka przewiduje w roku 2020. W zależności od skali efektu klinicznego programu rozszerzonej I
fazy, Celon Pharma planuje natychmiast rozpocząć w wybranych wskazaniach II fazę kliniczną, która
w przypadku punktu końcowego, w postaci wskaźnika obiektywnych odpowiedzi, powinna trwać
kilkanaście miesięcy.
Program rozwoju inhibitora FGFR Celon Pharma - CPL304110 - oparty jest na zastosowaniu
poszerzonych testów diagnostycznych, co pozwoli na osiągnięcie dodatkowych korzyści w zakresie
selekcji pacjentów, którzy mogą odnieść korzyść kliniczną. Spółka widzi również potencjał rozwoju
leku, zarówno w monoterapii, jak i w skojarzeniu z immunoterapią.
Badania I i II fazy są realizowane w ramach projektu CELONKO „Opracowanie nowoczesnych
biomarkerów oraz rozwój innowacyjnego inhibitora kinaz FGFR” dofinansowanego z Narodowego
Centrum Badań i Rozwoju z programu STRATEGMED II. Kwota dofinansowania wynosi 38 613 623 zł